每个人的免疫系统都是独一无二的。它对即将到来的威胁做出反应的方式取决于你的基因、生活方式和其他因素。但所有健康的人体免疫系统都有第一道防线:当细菌或感染出现时，被称为T细胞的白细胞会立即行动起来对抗这种威胁。
但如果你身体的自然防御系统失败了怎么办?对于患有自身免疫性疾病的人来说，这个问题就是他们的现实。由于科学家们还没有弄清楚的原因，免疫反应错误地攻击了自己的健康细胞，努力区分盟友和敌人。自身免疫性疾病是无法治愈的，因为每种情况都可能不同，因此根据患者的需求量身定制治疗方案至关重要。
一项实验性临床试验介绍了一种管理自身免疫性疾病的新方法。在上周发表的文章中，作者报告了嵌合抗原受体(CAR) T细胞治疗一种罕见的自身免疫性疾病重症肌无力的初步研究结果。在CAR - T疗法中，医生重新设计人体的免疫系统，以识别、攻击和破坏细胞表面的某些蛋白质。改进后的治疗方法可以安全使用，并改善了14组患者的症状。
南加州普罗维登斯的神经肿瘤学家和地区医学主任Santosh Kesari没有参与这项研究，他说:“这是一种使用更新、更安全、更容易的CAR - T疗法治疗自身免疫性疾病的非凡新方法。”虽然Kesari发现这项研究“令人兴奋”，但他警告说，了解CAR - T疗法的真正益处取决于随机双盲试验的结果——这项研究是一项概念验证，旨在测试对这一特定患者群体实施这种治疗的安全性。
研究参与者丹尼·德贝里患有重症肌无力14年，他在一份声明中说，在多次服用这种疗法后，他恢复了工作和旅行的能力。“最近，我和我可爱的妻子去度假，骑了10英里的自行车，”他说。“我现在完全康复了，感觉自己又活了15年。”
这种疗法的起源是一种癌症疗法，它有助于阻止与肿瘤形成和扩散有关的细胞。传统的CAR - T疗法虽然有效，但也有一些缺点。这个过程需要收集T细胞，将它们从体内取出，在实验室中改变细胞的DNA，然后将它们重新植入患者体内。新改造的T细胞可能会过度增强免疫系统，向血液中释放大量被称为细胞因子的化学物质。
这些细胞因子对感染或癌症产生炎症反应，如果持续下去，也会损害健康细胞。CAR - T细胞疗法也与大量神经系统并发症相关。目前的研究使用RNA而不是DNA来对细胞进行基因工程，以维持有限的生命周期。而经过DNA改造的T细胞可以活得更久，从而产生负面影响。
在试验中，使用由马里兰州生物制药公司笛卡尔治疗公司开发的CAR - T疗法，这些白细胞被改变以识别一种称为B细胞成熟抗原(BCMA)的标记物。这个标记信号细胞产生抗体。在重症肌无力中，这些抗体破坏连接神经和肌肉的健康组织。该研究的主要作者、北卡罗来纳大学教堂山分校的神经学教授詹姆斯·霍华德解释说，患有这种疾病的人会出现眼皮下垂、胳膊或腿无力的症状，在最严重的情况下，他们可能难以呼吸或吞咽。
作者使用了三种不同剂量的CAR - T疗法，以找出人们可以耐受的最高剂量。然后每个人都接受了六次最大剂量的注射。3到9个月的随访显示，最大剂量下只有轻微的副作用。最轻微的副作用包括头痛、恶心、呕吐和发烧，这些症状在最后一次注射24小时后全部消失。更重要的是，作者没有注意到任何神经毒性和称为细胞因子释放综合征的炎症症状的迹象，这是传统CAR - T疗法常见的两种严重副作用。
这个小型试验只是一个概念验证——评估副作用和临床改善将保证更大规模的研究。作者目前正在进行治疗有效性的二期试验，有更多的参与者参与。霍华德说，根据他们收集的数据，他们可能计划推进药物批准的监管试验。
如果更多的试验显示出积极的结果，那么患有癌症以外疾病的人，比如那些免疫系统功能失调的人，可能会从常规的CAR - T疗法中受益。需要回答的一个问题是患者多久需要这种治疗。由于这种类型的CAR - T疗法使用的是存活时间有限的细胞，它不会是一次性的输注。霍华德说，未来更长时间、更大规模的试验将决定患者退房的频率。然而，他说，“如果我们能取得持续数年的效果，那将对那些可能每年只需要治疗一次的自身免疫性疾病患者产生重大影响。”
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