华盛顿，美国——周一的研究结果显示，一种涉及对人体自身免疫细胞进行基因改造的治疗方法已被发现，可以将一种罕见血癌患者的疾病进展风险降低74%。
Ciltacabtagene自己醇——也以其商品名Carvykti而闻名——在一项涉及419名多发性骨髓瘤患者的临床试验中进行了测试，这些患者的疾病对目前的一线药物来那度胺(一种化疗药物)没有反应。
“来那度胺已经成为骨髓瘤患者治疗的基础，但随着其使用范围的扩大，越来越多的患者对治疗不再有反应，”肿瘤学家Oreofe Odejide在美国临床肿瘤学会年会上说。
没有参与这项研究的专家Odejide补充说，与患者目前的选择相比，Ciltacabtagene自甲醇“提供了非常有效的结果”，并且“可以在治疗阶段的早期安全使用”。
多发性骨髓瘤影响一种叫做浆细胞的白细胞，并可能对骨骼、肾脏和免疫健康造成连锁伤害。
根据克利夫兰诊所(Cleveland Clinic)的数据，每年每10万人中就有7人患有这种疾病，在美国有10万人患有这种疾病。目前还没有治愈的方法，尽管可以在很长一段时间内阻止病情的发展。
风险随着年龄的增长而增加，男性比女性更容易受到影响，黑人比其他种族的风险更高。并不是每个人都需要立即治疗，如果病情发展缓慢，可以对其进行监测。
在新的临床试验中，一半的患者被随机分配西他他烯自甲苯，而另一半则接受了代表当前标准治疗的药物混合物，包括化疗和类固醇。
“在中位随访16个月后，研究人员发现，与标准治疗相比，ciltacabtagene autoeucel降低了74%的疾病进展风险，”一份新闻声明说。
Ciltacabtagene自体甲醇是一种嵌合抗原受体(CAR) t细胞疗法，是一种较新的治疗形式。
CAR - T细胞疗法包括去除患者的抗病T细胞，并在实验室对它们进行基因改造，使它们具有称为受体的特定蛋白质，一旦返回体内，就会寻找并摧毁癌细胞。
两组中几乎所有的患者都经历了严重到危及生命的不良事件，包括感染和低血细胞计数。
四分之三服用西他格烯自油醇的患者出现了细胞因子释放综合征，免疫系统被送入超速运转状态。它可以影响多个器官并导致死亡。
大约5%的服用西他格烯自甲苯的患者出现了免疫效应细胞相关神经毒性综合征(ICANS)，它会影响人的神经系统。
接下来，研究人员将继续跟踪研究参与者，以确定对生活质量的长期影响和影响。
该临床试验由杨森研发公司和美国传奇生物技术公司资助。(法新社